lunes, 4 de enero de 2016

La tecnología que todo lo puede: CRISPR-Cas9

    Hace unos días nos llegaba por las redes sociales esta noticia en la que nos contaban cómo unos científicos habían curado parcialmente una distrofia muscular en ratones, una enfermedad incurable hasta la fecha ya que se trata de un defecto genético. Parece que han conseguido editar de nuevo el código genético in vivo y revertir las mutaciones causantes de la dolencia a su estado natural "sano". Esto se ha conseguido gracias a una tecnología de la que me gustaría hablaros un poco, ya que toda la comunidad científica coincide en que será la protagonista de una verdadera revolución que ya ha empezado.

   Quizás os suene el acrónimo que aparece en el título (CRISPR-Cas9) ya que probablemente lo hayáis visto en alguna parte. El acrónimo es feo y su significado más (clustered regularly interspaced short palindromic repeats). La coletilla de Cas9 hace referencia a la proteína que participa en el proceso. Este sistema es una herramienta natural que utilizan las bacterias como sistema inmunológico. No voy a hablar de las personas que han contribuido al descubrimiento y desarrollo de ésto, pero cabe mencionar que el propio nombre de la técnica es made in Spain. El primero que caracterizó la secuencia bacteriana que utiliza esta técnica fue el español Francisco Juan Martínez Mojica, de la Universidad de Alicante y fue el primero en utilizar el término CRISPR en la correspondencia con otro científico, Rudd Jansen. Este término fue publicado finalmente en 2002.

      Las instrucciones para fabricar un organismo se encuentran en su ADN. Un cambio en determinada secuencia del ADN puede significar una enfermedad genética o una mejora que será transmitida a la siguiente generación. Cambiar el ADN de las especies de plantas y animales que nos dan de comer ha sido una constante en la historia de la humanidad, ya sea mediante selección artificial generación tras generación, o bien por la construcción de organismos transgénicos. Tratar de cambiar nuestro ADN para corregir enfermedades algo que empezamos a hacer en el siglo XX, aunque de una forma un tanto pedestre.

     La tecnología CRISPR nos permite editar el ADN del propio organismo de una forma mucho más sutíl y precisa que todas las técnicas anteriores.  Un transgénico generado de la forma tradicional sería como si hiciéramos un copia-pega de otro ADN y lo introdujéramos nuestro organismo en una zona predicha más o menos concreta y el CRISPR sería como si con el cursor de una procesador de textos fuéramos a la parte del genoma que nos interesa borráramos una parte y lo volviéramos a teclear corregido exactamente en la zona de interés ¿Cómo se consigue esto? Bueno, pues todo surge de una observación y es que en el genoma de las bacterias aparecían secuencias de virus flanqueadas de secuencias palindrómicas (secuencias de ADN que se leen igual de izquierda a derecha que de derecha a izquierda). Cuando una bacteria había sido infectada por un virus, guarda un trozo de la secuencia de ese virus en su propio genoma. Si el virus volvía a infectar ese fragmento de ADN con la secuencia del virus y las secuencias flanqueantes sirven para hacer un ARN que neutraliza al virus. Al estar en el genoma esta información se hereda, transmitiendo la memoria de los virus, y por tanto, la resistencia a ellos a las siguientes generaciones. Este sistema en el que la bacteria guarda trocitos de ADN haciendo "copia y pega" se puede trucar para aplicarlo en otro organismo y para que el cambio en el genoma sea exactamente el que queramos. EN esto exactamente se basa esta nueva tecnología.

     La principal característica es que en un organismo donde se ha producido un CRISPR al final del proceso no tendrá ningún tipo de ADN foráneo, solo se habrán producido cambios en su propio ADN, pero sin ninguna secuencia ajena.

     Este sistema tiene muchísimas ventajas. Con el se pueden intentar "arreglar" todo tipo de anomalías en el ADN. Ésto supone que podremos en un futuro cercano, como en el caso de los ratones que comentába antes, aplicar esta técnica a enfermedades humanas y despojarnos de esos pequeños fallos genéticos imposibles de reparar de otra forma. Esto es  sin duda un hito fantástico y significa esperanza real para la cura de cualquier enfermedad de origen genético en la cual se conozcan las mutaciones implicadas.

Os dejo un vídeo explicativo de la técnica en cuestión.




Partes de este post han sido adaptadas de esta noticia.


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